The Patient's Voice

Abstract

Bakgrunn Juvenil idiopatisk artritt (JIA) er en kronisk sykdom som påvirker barns liv på en rekke områder. De siste årene har det vært et økende fokus på pasientrapporterte utfallsmål (PROMs) både for bruk i forskning og i klinikken. The Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) og CHQ Physical Summary Score (CHQ PhS) er to eksempler på PROMs som begge vurderer den fysiske tilstanden til barnet. Vårt mål med denne studien var å evaluere assosiasjonen mellom pasientrapportert fysisk helse målt med det sykdomsspesifikke verktøyet CHAQ, og andre pasient- og legerapporterte utfallsmål. Videre ville vi studere pasientrapportert fysisk helse ved hjelp av CHQ PhS, som er et generisk verktøy, i samme studie sammenliknet med en matchet kontrollgruppe.

Metode Vi har brukt data samlet inn i NorJIA studien, en prospektiv multisenter observasjonsstudie som også inkluder en alders- og kjønnsmatchet kontrollgruppe. Vi har sett på kliniske sykdomskarakteristika, CHAQ- og CHQ-skår, selvrapportert smerte og generell allmenntilstand, morgenstivhet, legerapportert sykdomsaktivitet, sykdomsstatus og behandling. For å vurdere sammenheng mellom pasientrapportert fysisk funksjonshemming med pasient- og legevurderte utfallsmål har vi brukt kategorisk tabellanalyse for ujusterte analyser, og logistisk regresjonsanalyse justert for alder og kjønn for å vurdere justerte odds ratio (OR) med 95% konfidensintervall (CI).

Resultater I alt 221 av 228 deltakere med JIA fra NorJIA-studien fylte ut CHAQ, og ble derfor inkludert i hovedstudien vår. Videre fylte 218 av disse, samt 207 av de 224 kontrollene i NorJIA studien ut CHQ, og ble derfor inkludert i vår CHQ delstudie. I tillegg fylte 218 av disse, samt 207 kontroller, ut CHQ og ble derfor inkludert i vår CHQ delstudie. Av de 218 deltakerne med JIA rapporterte 57.9% at de hadde fysisk funksjonshemming (CHAQ > 0). Videre rapporterte 24.3% en fysisk helse under befolkningsnormalen (CHQ PhS < 40), og 8.7% rapporterte en psykososial helse under normalen (CHQ PsS < 40). Dette var høyere sammenliknet med kontrollgruppen, hvor 0.5% skåret under normalen for fysisk helse og 1.9% skåret under normalen for psykososial helse. Videre fant vi en sterk assosiasjon mellom selvrapportert fysisk funksjonshemming og andre utfallsmål, både pasient- og lege-rapporterte. De mest fremtredende funnene var assosiasjonen mellom fysisk funksjonshemming og aktiv sykdom (justert OR 32.8, 95% CI 9.7-110.8) og fysisk funksjonshemming og selvrapportert fysisk helse (CHQ PhS) (justert OR 21.2, 95% CI 6.2-71.1).

Konklusjon Resultatene våre viste at andelen barn som rapporterer funksjonshemming fremdeles er høy blant barn med JIA i Norge, og at det er en sterk assosiasjon mellom pasientrapportert fysisk funksjonshemming og andre pasientrapporterte utfallsmål. Det er også en klar assosiasjon mellom pasienters egenvurdering av fysisk funksjonshemming og legens vurdering av pasientens sykdomsaktivitet.

Background Juvenile idiopathic arthritis (JIA) is a chronic disease that affects several aspects of children's lives. Recently, there has been a growing focus on patient-reported outcome measures (PROMs) for use in both research and clinical settings. The Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) and the Physical Summary Score of the Child Health questionnaire (CHQ PhS) are two examples of such PROMs that assess the physical function of the child. Our objective was to evaluate the association between patient-reported physical disability assessed with the disease specific CHAQ with other patient- and physician-reported physical outcome measures. Furthermore, we wanted to study patient-reported physical health, assessed with the generic CHQ PhS, in the same study cohort compared to a matched control cohort.

Methods We used data collected from the NorJIA study, a prospective, multicentre, observational study. We also included data from the age- and sex-matched control cohort of the NorJIA study. The measures used in this thesis were clinical characteristics, CHAQ and CHQ scores, self-reported pain and general well-being, morning stiffness, physician-reported general assessment of disease activity, disease status, and treatment. To evaluate the association of patient-reported physical disability with other patient- and physician-reported outcome measures, we used categorical table analysis for crude analysis and logistic regression analyses adjusted for the age and sex to estimate the adjusted odds ratio (OR) with 95% confidence interval (CI).

Results In this study, 221 out of the 228 participants with JIA filled in the CHAQ, and were therefore included in our main study. Furthermore, 218 of the same participants, and 207 of the 224 controls in the NorJIA study had filled in the CHQ, and were therefore included in our CHQ substudy. Of the 218 participants with JIA, 57.9% reported physical disability of some level (CHAQ > 0). Compared to the control group, where 0.5% scored below the norm (CHQ PhS < 40) for physical health and 1.9% scored below the norm for psychosocial health (CHQ Psychosocial Summary Score (PsS) < 40), the corresponding numbers for the JIA group were 24.3% and 8.7%, respectively. Furthermore, we found an association between self-reported physical disability and all the other patient-and physician-reported measures investigated. The most pronounced results were the strong associations between physical disability and active disease evaluated by the physician (adjusted OR 32.8, 95% CI 9.7-110.8) and between physical disability and physical health scored by CHQ PhS (adjusted OR 21.2, 95% CI 6.2-71.1).

Conclusion Our results showed that the proportion of children reporting physical disability remains high in JIA, and that there is a strong correlation between patient-reported physical disability and other patient-reported outcome measures. There is also a clear correlation between the patients’ evaluation of their own physical disability and the physicians’ evaluation of the patient’s disease activity.